Подпишитесь на рассылку, чтобы регулярно получать от нас новости.

Рассылка новостей от РефНьюс

Присоединяйтесь к нам в социальных сетях!

Вы не только поможете нам с продвижением проекта, но и сможете быть в курсе новостей и публикаций, появляющихся на сайте.

 

Мышечная дистрофия - болезнь, которую излечит генная терапия

Ср, 20 июн 2018 21:13:00 +3000
Уже четырем мальчикам сделали операцию по замене гена мышечной дистрофии, и это возродило надежду на то, что ученым удастся полностью излечить это заболевание.

Представители биотехнологической компании Sarepta в Кэмбридже, штат Массачусетс, заявили, что у мальчиков, прошедших генную терапию, повысился уровень дистрофина, белка, который отсутствует при данном заболевании.

Это важно? Конечно! Мышечная дистрофия - очень распространенное, смертельное и на данный момент пока неизлечимое заболевание. Однако генная терапия может решить эту проблема. Акции компании Sarepta сегодня выросли на 50%.

Как они этого добились? Дистрофин - один из самых больших генов человеческого генома. Размер делает его слишком большим для размещения внутри вируса, необходимого для того, чтобы внедрить новый ген в организм. Команда исследователей компании Sarepta преодолела это препятствие, начав работать с заранее укороченной “микро” версией гена. Другие ученые считают, что технология генной модификации CRISPR тоже может оказаться полезной.

Продолжение: Исследования ученых Sarepta проводятся в Национальной детской больнице в Огайо. Компании Pfizer и Solid Biosciences тоже проводят похожие эксперименты.

Источник: MIT Technology Review

Перевод: Анна Углева

Любое воспроизведение материалов сайта возможно только при условии предварительного согласования с администрацией REF News. 

Поделиться в соцсетях (и тем самым очень помочь проекту)

 
Обсудить
 
Работает на Cornerstone